News NoshLa delusione dietro il fallimento del farmaco Relyvrio per la SLA
Uno dei trattamenti approvati per la sclerosi laterale amiotrofica, Relyvrio, non ha superato uno studio clinico e potrebbe essere ritirato dal mercato. Il farmaco era stato approvato nonostante dubbi sulla sua efficacia nel trattare il disturbo neurologico.
Decisioni affrettate e conseguenze
Nonostante le incertezze, la FDA ha dato il via libera al farmaco per rispondere alla disperazione dei pazienti affetti dalla malattia. Ora, con i risultati negativi di uno studio su 664 pazienti, il futuro di Relyvrio è incerto.
Le dichiarazioni dei produttori
I co-amministratori della Amylyx Pharmaceuticals, produttori di Relyvrio, si sono mostrati sorpresi e delusi dal fallimento del farmaco. Si stanno consultando con autorità regolatorie e la comunità per decidere il futuro del trattamento.
Un settore con poche opzioni
Attualmente negli Stati Uniti ci sono solo due farmaci approvati per la SLA. Relyvrio era stato concepito da studenti universitari con l’obiettivo di proteggere i neuroni nel cervello.
Le sfide nell’approvazione dei farmaci per malattie rare
La FDA richiede di solito due studi clinici convincenti per l’approvazione di farmaci. In situazioni di malattie gravi con poche opzioni terapeutiche, possono essere accettati studi più limitati, come accaduto con Relyvrio.
La controversia riguardo all’approvazione del farmaco
La società è stata invitata a ritardare l’approvazione del farmaco fino al completamento della sperimentazione di Fase 3 nel 2024. I gruppi di difesa della SLA hanno sottolineato con forza questa richiesta presso la FDA.
Decisioni cruciali della FDA
Nel marzo 2022, un comitato ha dichiarato che il trattamento non aveva dimostrato ancora l’efficacia, decisione condivisa dai revisori della FDA. L’azienda ha ottenuto il permesso di presentare ulteriori dati e la FDA ha pianificato una seconda riunione consultiva.
Il dibattito sulla efficacia del trattamento
Nonostante i nuovi dati presentati, i revisori della FDA hanno continuato a considerare insufficienti le prove sull’efficacia del farmaco. Il dottor Billy Dunn ha sollevato la questione cruciale di un eventuale ritiro volontario del prodotto in caso di fallimento della Fase 3.
La decisione finale e le implicazioni
Dopo testimonianze toccanti da parte di pazienti e medici, sette membri del comitato consultivo hanno votato a favore dell’approvazione, mentre solo due si sono opposti. La FDA ha concesso l’approvazione sottolineando l’importanza del bisogno insoddisfatto e l’accettabilità dell’incertezza residua.
