Il ritiro di Relyvrio, trattamento per la SLA
Il produttore del farmaco Relyvrio, approvato per la sclerosi laterale amiotrofica, ha annunciato il ritiro dal mercato a causa della mancanza di efficacia provata in uno studio clinico su larga scala.
La società Amylyx Pharmaceuticals ha avviato il processo di ritiro negli Stati Uniti e in Canada. I nuovi pazienti non potranno più iniziare il trattamento, ma coloro che lo assumono attualmente potranno passare a un programma farmacologico gratuito.
Controversia e azione legale
Nonostante l’approvazione della Food and Drug Administration nel 2022, che non confermava l’efficacia nel prolungare la vita o rallentare la malattia, il farmaco è stato comunque commercializzato. Il ritiro arriva dopo che uno studio su 664 pazienti ha dimostrato che il trattamento non era superiore al placebo.
A seguito di questi eventi, è stata intentata una class action contro Amylyx da parte degli investitori che affermano di essere stati ingannati sulle prospettive commerciali del farmaco. L’accusa include il presunto nascosto declino delle prescrizioni e delle interruzioni nel trattamento da parte dei pazienti.
Conseguenze e dichiarazioni dell’azienda
Dopo che circa 4000 pazienti negli Stati Uniti hanno ricevuto il trattamento al prezzo annuale di $158.000, l’amministratore delegato di Amylyx ha dichiarato che il ritiro è una decisione presa con la massima considerazione per i pazienti affetti da SLA e altre malattie neurodegenerative.
Il ritiro di Relyvrio lascia un vuoto nel trattamento della SLA e solleva interrogativi sulle regolamentazioni e sull’etica legate all’approvazione di farmaci in presenza di prove inconcludenti sulla loro efficacia.
La storia di Relyvrio: dall’idea alla controversia
I fondatori Klee e Cohen hanno sviluppato Relyvrio ispirandosi alla combinazione di taurursodiolo e fenilbutirrato di sodio per proteggere i neuroni cerebrali in malattie come la SLA.
La strada verso l’approvazione FDA
La FDA solitamente richiede studi clinici convincenti per l’approvazione di nuovi farmaci. Relyvrio ha affrontato l’approvazione basandosi su uno studio di Fase 2 e dati di un’estensione dello studio.
Le sfide e le pressioni per l’approvazione
Inizialmente la FDA ha suggerito di attendere ulteriori dati da uno studio di Fase 3 nel 2024. Tuttavia, la pressione dei gruppi di difesa della SLA ha portato a una rivalutazione.
La decisione controversa dell’FDA
Dopo un primo parere negativo da parte dei consulenti indipendenti, l’FDA ha richiesto ulteriori dati e ha programmato una seconda riunione del comitato consultivo per riesaminare la questione.
La svolta: l’approvazione e le condizioni
Dopo un intenso dibattito e testimonianze toccanti, l’FDA ha concesso l’approvazione di Relyvrio. Nonostante l’incertezza residua sull’efficacia, la necessità urgente per i pazienti ha guidato la decisione.
