Il sistema immunitario può sabotare le terapie genetiche: gli scienziati possono tenerlo a freno?

4 settimane ago

Un’opportunità rischiosa

Donavon Decker si è offerto volontario per una sperimentazione di terapia genica nonostante il rischio per la sua salute. Il trattamento mirava solo alla sicurezza e Decker sapeva che la sua risposta immunitaria potrebbe danneggiare la terapia.

In attesa di una soluzione

Circa un quarto di secolo dopo, Decker è deluso per non aver potuto essere ri-dosato. Gli scienziati stanno cercando soluzioni per superare i limiti della terapia genica, come la somministrazione di più dosi e la gestione delle risposte immunitarie.

Le sfide della terapia genica

Il settore della terapia genica è in rapida crescita, ma la limitazione di somministrare più di una dose di virus limita l’efficacia dei trattamenti. La comunità scientifica sta esplorando modi per affrontare questo problema e garantire una maggiore efficacia.

Scoperte recenti

Studi a lungo termine hanno evidenziato la necessità di dosi multiple di terapie genetiche per garantire benefici duraturi. Inoltre, la presenza di anticorpi neutralizzanti l’AAV limita la partecipazione agli studi clinici, rappresentando una sfida aggiuntiva.

Ricerca in corso

Ricercatori stanno studiando farmaci per prevenire reazioni immunitarie avverse e migliorare l’efficacia della terapia genica. L’obiettivo è sviluppare soluzioni che consentano dosi ripetute e una maggiore efficacia nel lungo periodo.

Risposte immunitarie nella terapia genica: la sfida delle cellule B e T

Alcuni approcci stanno tentando di prevenire il rigetto post-trapianto di organi attraverso specifici farmaci. Tuttavia, finora i risultati sono stati deludenti, secondo Lindsey George dell’Università della Pennsylvania.

Un’attenzione eccessiva sulle risposte delle cellule B potrebbe essere limitante, afferma Kang, sottolineando l’importanza delle risposte delle cellule T nel processo immunitario.

Scoperte promettenti: il potenziale dei due pugni

Recenti studi presentati a Baltimora suggeriscono nuovi metodi più efficaci. Gli anticorpi capaci di bloccare la proteina CD40 hanno mostrato risultati senza precedenti nel controllare sia le cellule B che T.

Ricerca in evoluzione: alternative ed esiti inattesi

Alcuni ricercatori stanno esplorando alternative all’uso dell’AAV, come gli anellovirus. Inoltre, le particelle grasse sono oggetto di studio come vettori non virali per il trasporto di DNA o RNA.

Sfide e opportunità nel futuro della terapia genica

L’impresa di Decker, focalizzata sulle metodologie non virali nella terapia genica, mostra la ricerca di nuove soluzioni. Dopo anni, la presenza di anticorpi AAV persiste, ma nonostante le sfide, Decker non rimpiange la sua scelta pionieristica.

Nonostante le delusioni e i rischi, Decker ritiene che il suo contributo alla sperimentazione clinica 25 anni fa abbia aperto la strada per l’attuale possibilità della terapia genica. Contribuendo ai dati che hanno fatto progredire il campo, si dimostra grato ed ottimista sul futuro della ricerca.

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