Un nuovo approccio terapeutico per l’acidemia propionica
Uno studio ha dimostrato che la terapia con RNA messaggero (mRNA-3927) è sicura ed efficace nel trattamento dell’acidemia propionica, una grave condizione metabolica ereditaria.
La causa dell’acidemia propionica
L’acidemia propionica è provocata dalla carenza di un enzima epatico, che porta all’accumulo di composti tossici nel corpo. Questa condizione può essere pericolosa per la vita del paziente.
Risultati promettenti dallo studio
Lo studio condotto sull’uomo ha dimostrato che il farmaco a base di RNA messaggero è in grado di ripristinare l’attività enzimatica compromessa, riducendo in modo significativo gli eventi clinici potenzialmente pericolosi.
Un passo avanti nella ricerca della cura
La terapia con mRNA-3927 rappresenta un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti efficaci per le malattie metaboliche ereditarie come l’acidemia propionica. I risultati ottenuti offrono speranza per i pazienti affetti da questa rara patologia.
