Trattamento che può prevenire l’amputazione da congelamento

La prima volta che il dottor Peter Hackett ha visto un paziente affetto da congelamento, l’uomo è morto a causa delle ferite. Era il 1971 a Chicago e l’uomo si era ubriacato ed era svenuto nella neve, con le dita così congelate che alla fine si era sviluppata la cancrena.

Il dottor Hackett ha poi lavorato alla base del Monte Everest, a Denali, in Alaska, e ora in Colorado, diventando esperto nel trattamento delle lesioni dovute al freddo. L’esperienza era spesso la stessa: non c’era molto da fare contro il congelamento, se non riscaldare il paziente, somministrare l’aspirina, amputare nei casi più gravi e, più spesso, aspettare e accettare che sei mesi dopo il corpo del paziente potesse “autoamputarsi” perdendo naturalmente un dito morto o un dito del piede.

Il suo mentore ad Anchorage era solito dire: “Congelamento a gennaio, amputazione a luglio”, ha ricordato il dottor Hackett, professore clinico presso il Centro di Ricerca sull’Altitudine presso il Campus Medico Anschutz dell’Università del Colorado. “Per secoli non c’è stato nient’altro da fare”.

Questo mese, la Food and Drug Administration ha approvato la prima terapia per il trattamento dei congelamenti gravi nel paese. Il farmaco, l’iloprost, viene somministrato per via endovenosa per diverse ore al giorno per poco più di una settimana. Funziona aprendo i vasi sanguigni per migliorare la circolazione, limitando l’infiammazione e bloccando la formazione di grumi piastrinici che possono arrestare la circolazione e uccidere i tessuti. I soggetti più a rischio sono le dita dei piedi, le dita delle mani, le orecchie, le guance e il naso.

L’approvazione del trattamento è tanto una novità scientifica quanto una miniera d’oro per l’industria farmaceutica. Gli esperti dicono che non ci sono dati attendibili su quante persone soffrano di congelamento abbastanza grave da richiedere questa terapia. Ma i casi potrebbero essere solo diverse decine di persone all’anno negli Stati Uniti, secondo il dottor Norman Stockbridge, capo della divisione di cardiologia e nefrologia della FDA nel Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci, che ha approvato il farmaco.

In effetti, l’approvazione del farmaco per il congelamento sottolinea una realtà poco espressa della forma grave della lesione: è rara.

I più a rischio sono gli alpinisti d’alta quota, le persone che lavorano all’aperto senza attrezzatura adeguata e le persone senza casa, in particolare quelle con scarsa circolazione. Il congelamento si verifica a “temperature estremamente fredde” secondo i Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie, con lesioni che spesso si verificano durante il processo di scongelamento poiché i vasi vengono danneggiati da coaguli e infiammazioni, strangolando il flusso sanguigno.

Circa due terzi dei casi complessivi di congelamento sono più lievi, a volte noti come congelamento, e non sono probabili candidati per questo farmaco, secondo Allison Widlitz, vicepresidente degli affari medici per Eicos Sciences, una startup di San Mateo, in California, che ha ricevuto l’approvazione della FDA per vendere il farmaco. Ha stimato che il mercato statunitense dell’iloprost sarebbe composto da meno di 1.000 persone all’anno.

Molte terapie infusionali per condizioni così rare sono molto costose. Il trattamento con iloprost comporterebbe flebo per sei ore al giorno e fino a otto giorni.

La signora Widlitz ha aggiunto che la società è stata costituita per esplorare l’iloprost e farmaci per altre esigenze mediche non soddisfatte.

Questo non è il primo utilizzo del farmaco. Una versione inalatoria di iloprost è stata approvata per la prima volta nel 2004 dalla FDA per il trattamento dell’ipertensione polmonare. Negli ultimi dieci anni, la versione IV è stata approvata per il trattamento dei congelamenti gravi in molti paesi europei dopo che un medico francese, il dottor Emmanuel Cauchy, ne ha dimostrato l’efficacia nel trattamento degli alpinisti congelati.

L’anno scorso, un articolo su The International Journal of Circumpolar Health, una pubblicazione dedicata ai problemi di salute che colpiscono le persone che vivono nel Circolo Polare Artico, ha trovato risultati simili in ricerche successive. Ha osservato che l’uso di iloprost “ha dimostrato una diminuzione dei tassi di amputazione rispetto ai pazienti non trattati”.

A titolo esemplificativo, un articolo del 2018, pubblicato in Medicina ambientale e della natura selvaggia, ha esaminato il trattamento con iloprost in cinque alpinisti himalayani e ha scoperto che il farmaco preveniva la perdita di tessuto in due di loro e limitava la perdita di tessuto in altri due. Questi casi di studio hanno dimostrato che il farmaco è efficace se somministrato da 48 a 72 ore dopo l’inizio dell’infortunio, un problema importante perché gli alpinisti spesso non sono in grado di ricevere un trattamento immediato.

Nei casi in cui il congelamento viene rilevato più immediatamente, è possibile utilizzare un farmaco per l’ictus chiamato attivatore tissutale del plasminogeno, o tPA, per limitare la formazione di coaguli e ridurre il rischio di amputazione. Tuttavia, il farmaco, se non somministrato entro poche ore, può portare a gravi complicazioni e alla morte. A differenza dell’iloprost, il tPA non è approvato dalla FDA per il congelamento grave, ma i medici vi hanno fatto ricorso in modalità off-label.

Il dottor Hackett ha affermato che l’universo delle persone che soffrono di gravi congelamenti comprende “alpinisti, motoslitte che rimangono bloccati, musher, militari” e altre persone che lavorano in condizioni gelide, insieme a coloro che sono senza casa e “persone con problemi di droga e alcol che sono esposti al freddo per lunghi periodi”.