domenica 16 Giugno 2024

Un gruppo consultivo di esperti sostiene l’approvazione da parte della FDA di un nuovo farmaco contro l’Alzheimer

6 giorni ago

Un nuovo farmaco contro l’Alzheimer raccomandato da esperti indipendenti

Il panel di consulenti indipendenti della FDA ha votato all’unanimità a favore della sicurezza del nuovo farmaco sperimentale per l’Alzheimer, sebbene presenti rischi come gonfiore e sanguinamento cerebrale.

La FDA generalmente segue i consigli dei comitati consultivi, ma non sempre. L’idea alla base di questo farmaco è l’attacco all’amiloide nel cervello, responsabile dell’Alzheimer.

Farmaci simili contro l’amiloide

Donanemab, simile a farmaci come Leqembi e Aduhelm, si basa sull’eliminazione dell’amiloide dal cervello. La FDA ha richiesto ulteriori valutazioni prima dell’approvazione.

Il direttore scientifico di Eli Lilly, il dottor Daniel Skovronsky, ha affermato che il voto positivo conferma anni di ricerca per intervenire nell’Alzheimer e che sono in corso studi per fermare la malattia prima dei sintomi.

Aspetti peculiari degli studi clinici

Il comitato ha discusso degli studi su donanemab, tra cui l’interruzione del trattamento una volta rimosso l’amiloide. Alcuni esperti si sono interrogati sulla validità di questa pratica.

Donanemab e Leqembi vengono somministrati mediante infusioni endovenose. Gli esperti ritengono che i benefici nel rallentare il declino cognitivo possano non essere percepiti immediatamente dai pazienti.

Lilly ha condiviso dati da uno studio clinico su 1.736 pazienti per 76 settimane per sostenere l’efficacia del farmaco, sottoposto a una valutazione più ampia e approfondita.

Donanemab: uno studio su pazienti con deterioramento cognitivo

I ricercatori della Lilly hanno condotto uno studio su persone con lieve deterioramento cognitivo o lieve demenza, assegnando casualmente alcuni a ricevere donanemab e altri un placebo. La performance cognitiva è stata valutata come indice di efficacia.

Risultati dello studio

I pazienti trattati con donanemab hanno mostrato un rallentamento del declino cognitivo rispetto a quelli che assumevano il placebo, con quasi la metà dei primi che hanno mantenuto lo stesso livello cognitivo per un anno. Tuttavia, il campione era prevalentemente di etnia bianca.

Reazioni nel comitato

La rappresentante dei pazienti Colette C. Johnson ha richiesto maggiori dati su gruppi sottorappresentati. Inoltre, la morte di tre pazienti trattati con donanemab ha sollevato preoccupazioni sulla sicurezza del farmaco.

Discussione sull’interruzione del trattamento

Il comitato ha apprezzato la decisione di Lilly di interrompere il trattamento al raggiungimento dell’obiettivo terapeutico, riducendo così rischi e costi. Tuttavia, sono state sollevate domande sull’efficacia a lungo termine e sui controlli post-trattamento.

Domande aperte

I membri del comitato si sono interrogati su come monitorare i pazienti dopo l’interruzione del farmaco e su quando agire in presenza di segnali di recidiva. Inoltre, c’è stata una discussione sulla necessità di ulteriori studi su gruppi più diversificati.

Scoperte aggiuntive

Lilly ha deciso di monitorare la presenza di tau nel cervello dei pazienti, per valutare l’andamento del declino cognitivo. I pazienti con livelli intermedi di tau hanno mostrato una risposta più lenta al trattamento con donanemab.

Scansioni cerebrali tau e trattamento dell’Alzheimer

Uno studio ha evidenziato che il trattamento precoce dell’Alzheimer può contribuire a rallentare i sintomi rispetto a quelli con livelli più alti della malattia.

È stato sollevato il dibattito se i pazienti dovrebbero sottoporsi a scansioni cerebrali tau prima di iniziare qualsiasi terapia.

La posizione di Lilly e della FDA

Lilly ha dichiarato che non raccomanda la scansione tau, sottolineando la mancanza di standardizzazione nella misurazione dei livelli di tau. Anche la FDA, in fase di revisione, sembra non vedere la necessità di questo test prima di iniziare il trattamento con donanemab.

Riflessioni dei membri del comitato

I membri del comitato, tra cui la dottoressa Kathleen L. Poston, hanno espresso scetticismo sulla reale utilità delle scansioni tau come requisito preliminare al trattamento.

La prospettiva dei pazienti e delle loro famiglie

Pur ammettendo che questi farmaci potrebbero rappresentare solo un primo passo nella ricerca di una terapia efficace per l’Alzheimer, l’idea di poter rallentare anche solo di pochi mesi il deterioramento cognitivo è un’opportunità allettante per pazienti e famiglie.

Il bisogno insoddisfatto di trattamenti efficaci

La rappresentante dei consumatori del panel ha sottolineato l’enorme necessità di terapie efficaci per l’Alzheimer, evidenziando la sfida attuale nel trovare soluzioni concrete per contrastare la malattia.

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