News NoshOrganoidi, il futuro della ricerca medica
Recenti studi pubblicati su Natura hanno evidenziato l’importanza degli organoidi nel campo della ricerca medica. Questi gruppi 3D di cellule riproducono gli aspetti degli organi umani, offrendo nuove prospettive nella valutazione dei farmaci e nello studio di malattie come il cancro e disturbi neurologici.
Un nuovo approccio per lo studio del cancro del colon
Biologi hanno creato organoidi intestinali e cerebrali per approfondire la comprensione del cancro del colon e per sviluppare trattamenti per malattie neurologiche rare. Questi modelli consentono ricerche più mirate e rappresentano una valida alternativa agli studi animali.
Organoidi cerebrali e la sindrome di Timothy
Un team di ricercatori ha utilizzato organoidi cerebrali per studiare la sindrome di Timothy, una rara malattia genetica che coinvolge autismo, problemi neurologici e cardiaci. Questi modelli consentono di analizzare il ruolo di specifiche mutazioni genetiche e di testare potenziali terapie in modo più accurato.
Scoperte e prospettive future
Le ricerche hanno rivelato che gli organoidi umani sono fondamentali per comprendere patologie complesse come la sindrome di Timothy. Attraverso l’uso di tecnologie innovative, i ricercatori stanno aprendo nuove strade per la medicina personalizzata e lo sviluppo di terapie mirate contro malattie rare.
Una rivoluzionaria terapia genica per la sindrome cerebrale
Un team di ricercatori ha sviluppato una terapia genica innovativa per la sindrome di Timothy, utilizzando oligonucleotidi iniettati nel cervello dei ratti. I risultati hanno dimostrato una sostanziale riparazione dei canali del calcio difettosi negli organoidi cerebrali e nei neuroni circostanti.
I neuroni negli organoidi hanno subito una sorprendente trasformazione, passando da forme piccole e semplici, simili a quelle riscontrate nella sindrome di Timothy, a forme più grandi e complesse, tipiche dei neuroni sani. Il ricercatore Pașca si è detto sorpreso dall’efficacia del trattamento.
Prospettive cliniche e sperimentazioni future
Il gruppo di ricerca auspica di poter testare la terapia sui pazienti in studi clinici, dopo aver dimostrato preliminarmente la sicurezza degli oligonucleotidi su primati non umani. Si prevede che il trattamento possa durare circa tre mesi, richiedendo iniezioni frequenti. Tuttavia, gli effetti biologici sarebbero reversibili e gli eventuali effetti collaterali temporanei.
Il modello di tumore al colon mediante organoidi
Un altro studio condotto dal bioingegnere Lütolf e colleghi ha utilizzato cellule staminali di topo per creare organoidi intestinali, modellando il tessuto intestinale per studiare il cancro al colon. Sfruttando proteine sensibili alla luce, hanno potuto innescare la crescita di tumori in modo mirato e osservare il loro sviluppo nel tempo.
I ricercatori hanno coltivato tumori all’interno di un modello di tessuto intestinale creato utilizzando cellule staminali di topo.Crediti: Matthias P. Lutolf et al/Natura
Quando le cellule cancerose sono state iniettate nei topi, i tumori osservati negli organoidi somigliavano a quelli umani. Ulteriori studi hanno dimostrato che la restrizione calorica può rallentare la crescita tumorale, aprendo nuove prospettive di trattamento.
Perspective future e impatto clinico
Nonostante le sfide nell’uso degli organoidi per testare nuovi farmaci, la potenzialità di questi modelli nel comprendere la progressione tumorale e l’efficacia delle terapie è importante. L’obiettivo è sviluppare modelli più avanzati che riflettano la biologia umana per accelerare lo sviluppo di nuove terapie.
