News NoshUna speranza per i pazienti affetti da anemia falciforme
Mercoledì, Kendric Cromer, un ragazzo di 12 anni di un sobborgo di Washington, è diventato il primo paziente al mondo a iniziare una terapia genica commercialmente approvata per l’anemia falciforme, offrendo speranza a migliaia di persone affette dalla malattia.
Il viaggio medico di Kendric segna un importante passo avanti nel trattamento dell’anemia falciforme, una condizione che provoca dolore e limitazioni nella qualità di vita. La terapia genica potrebbe offrire una nuova prospettiva per i pazienti qualificati, permettendo loro di condurre una vita più normale, come nel caso di Kendric.
La terapia genica contro l’anemia falciforme
La Food and Drug Administration ha recentemente approvato due terapie genetiche per l’anemia falciforme, aprendo nuove possibilità di trattamento per coloro che soffrono di questa malattia genetica dei globuli rossi. Si stima che circa 100.000 persone negli Stati Uniti siano affette da questa condizione, la maggior parte delle quali di origine afroamericana.
Kendric è stato il primo paziente ad avviare il trattamento con Bluebird Bio, mentre un’altra azienda, Vertex Therapeutics, ha avviato un rimedio basato sull’editing genetico CRISPR. Il trattamento prevede la modifica genetica delle cellule staminali del midollo osseo del paziente.
Un processo lungo e complesso
Il processo richiede tempo e precisione: le cellule staminali devono essere raccolte e modificate geneticamente prima di essere reimpiantate nel paziente. Bluebird stima di poter trattare solo un numero limitato di pazienti all’anno a causa della complessità e della durata delle procedure.
I centri medici devono essere attrezzati per gestire pazienti sottoposti a terapie genetiche, che richiedono cure specialistiche e intensive. Gli aspetti logistici e i costi rendono il processo di terapia genica una sfida sia per i pazienti che per le strutture sanitarie.
Procedura complessa per la terapia genica
La terapia genica è un trattamento impegnativo che richiede ai pazienti di rimanere in ospedale per periodi prolungati, in particolare dopo aver ricevuto una potente chemioterapia.
Selezione pazienti per terapia genica
Children’s National seleziona attentamente i pazienti per la terapia genica, accettandone solo circa 10 all’anno a causa della complessità e della limitata disponibilità delle risorse.
Processo delicato
La procedura per la terapia genica richiede la raccolta delle cellule staminali del midollo osseo, che vengono modificate in laboratorio per correggere le mutazioni genetiche responsabili di alcune malattie.
Costi e attese
Nonostante i costi elevati e le lunghe liste d’attesa, i pazienti e le loro famiglie affrontano sfide economiche e emotive per ricevere un trattamento che può salvare vite.
Un paziente in prima linea per la terapia genica
Kendric, un giovane paziente, si è sottoposto alla procedura per ricevere il trattamento di terapia genica, con la speranza di guarire da una grave malattia.
Un processo di cura intenso
Durante la raccolta delle cellule staminali, Kendric ha dimostrato grande determinazione, portando oggetti che lo confortassero e mantenendo uno scopo chiaro: guarire.
Risultati attesi
Dopo il trattamento, Kendric e la sua famiglia affronteranno le sfide economiche legate al costo della terapia genica, nonostante l’approvazione assicurativa ottenuta.
Possibilità e sfide della famiglia Cromer
Deborah Cromer, agente immobiliare, e suo marito Keith, agente governativo, non immaginavano di avere un figlio con anemia falciforme.
Scoprirono la possibilità quando Deborah era incinta di Kendric, decidendo di non interrompere la gravidanza nonostante il rischio.
Le prime sfide di Kendric
Kendric ha avuto la prima crisi a 3 anni, provocando dolore intenso e visite frequenti al pronto soccorso.
Le crisi dolorose diventavano sempre più gravi, richiedendo ospedalizzazioni prolungate per controllare il dolore.
Deborah e Keith sono sempre rimasti al fianco di Kendric, con sacrifici e attenzioni costanti.
La lotta contro la malattia
La malattia ha causato danni gravi, come la necrosi avascolare, portando Kendric a assumere dosi pesanti di farmaci per il dolore.
Nonostante il dolore costante, Kendric ha continuato a studiare con dedizione, mantenendo un’eccellente media scolastica.
Deborah e Keith hanno iniziato a sperare nella terapia genica, anche se il costo li ha resi incerti sul futuro.
La speranza nella terapia genica
Dopo l’approvazione dell’assicurazione, la terapia genica per Kendric è finalmente iniziata, portando speranza e ansia alla famiglia Cromer.
Kendric guarda al futuro con determinazione, sognando di diventare genetista e giocare a basket nonostante le sfide che lo attendono.
